세계 최초 줄기세포 치료제라고 대대적으로 지원하고 광고했던 급성심근경색환자 좌심실 구혈율 개선제 ‘하티셀그램-AMI’는 안전성, 유효성을 입증하기 위해 필요한 서류를 추가 제출하는데 실패했다. 그럼에도 불구하고 식품의약품안전처는 허가를 유지하기로 결정함으로써 환자들을 위험에 빠뜨렸을 뿐만 아니라, 국내 줄기세포 치료제의 국제적 신뢰 확보에도 큰 오점을 남겼다.
하티셀그램-AMI는 2011년 7월 급성심근경색 환자군 40명과 대조군 환자 40명 등 단 80명의 임상시험 데이터만으로 허가를 받았다. 안전성, 유효성 확보를 위해 시판 후 600례 조사를 하기로 약속하였으나, 최근 회사 측은 이를 1/10로 줄여달라고 요청하였다. 중앙약사심의위원회는 지난 3월 3일 회의를 통해 안전성에 문제가 있을 수 있다는 이유로 반려했으나, 식약처는 최종 1/6(100례)로 증례수를 줄여주는 선에서 허가를 유지하기로 하였다.
전 세계 통틀어 허가된 총 6종의 줄기세포 치료제 중 4품목이 국내 제품으로 한국은 줄기세포치료제 허가에 있어서 단연 세계 일등이다. 세계 최초 줄기세포 치료제도 국내산이다. 줄기세포 임상 연구 비중은 15%로 2위를 달리고 있다. 참으로 화려한 수치들이다. 그러나 국내 줄기세포치료제들은 오로지 국내용일뿐이다. 그 어떤 제품도 선진국에서 허가를 받지 못했다. 정부는 세계 바이오 시장 석권이라는 장밋빛 환상을 갖고 줄기세포치료제에 대한 규제완화와 지원정책을 쏟아냈지만, 결과는 그 어디에서도 인정받지 못하고 있다. 세계 시장이 원하는 것은 부실하고 성급한 허가 제품이 아니라 안전과 효과가 보장된 치료제이기 때문이다.
해외에서는 국내 줄기세포치료제 부실한 허가와 규제완화에 대한 우려의 시선을 보내고 있다. 한국의 허가 절차가 너무 성급하고 객관적 데이터가 부족하다는 것이다. 심지어 네이처는 2011년 하티셀그램의 허가 과정도 매우 실망스럽다고 논평하였다. 외국의 경우 줄기세포치료제의 발암성, 면역 부작용에 대한 우려 때문에 허가와 관리에 있어 규제당국이 안전성을 확보하는 것을 매우 중요시 여기고 있다. 예를 들어 해외 품목 중 캐나다에서 2012년 허가받은 이식편대숙주질환 치료제 프로키말(Prochymal)의 경우 캐나다 보건당국은 해당 제품 치료 환자를 15년 동안 혹은 어린아이의 경우 30세까지 종양 유발, 감염 여부 등을 면밀히 추적 조사하도록 했다.
식약처는 하티셀그램-AMI의 “세계 최초 줄기세포치료제”라는 타이틀을 유지하기 위해 단 80명의 데이터로 시판 허가를 내주고, 이후 시판 후 조사(PMS)도 100례로 축소하여 허가를 유지해주었다. ‘세계 최초’라는 수식어는 환상에 불과할 뿐이다. 아무도 인정해주지 않고, 믿어주지 않는 ‘세계 최초’가 과연 무슨 의미인지 식약처는 다시 생각해야 한다. 무분별한 허가 남발과 관리 부실은 그 자체로 환자들에게 큰 위험이 될 수 있다. 하티셀그램-AMI는 안전성, 유효성을 입증하는데 실패했다. 식약처는 하티셀그램-AMI의 허가를 즉각 취소함으로써 줄기세포치료제 허가 관리에 있어 원칙을 지켜나가는 모습을 보이고 국제적 신뢰를 회복하는데 최선을 다해야 할 것이다.